Учёные осуществили прорыв в генной терапии, успешно отредактировав ДНК ребёнка с редкой генетической аномалией. В августе 2024 года родился Кей Джей, у которого не функционировала печень по причине уникальной мутации — она не могла выводить аммиак, что могло привести к серьёзным последствиям, включая повреждение мозга или даже смерть.

Медики предложили нестандартный подход: разработать индивидуальный лекарственный препарат, использующий генные технологии, для коррекции генетической ошибки. Обычно такие процессы требуют много времени на разработку и одобрение, однако под руководством экспертов — специалиста по метаболическим нарушениям и генного инженера — весь цикл был выполнен за считанные месяцы. В результате, уже на свежем воздухе дома у ребёнка обнаружен нормальный уровень аммиака в крови, что свидетельствует об успешном лечении.

Источник: @toplesofficial