В России тестируют инновационный генный препарат, предназначенный для лечения гемофилии. Новый метод лечения может значительно улучшить качество жизни пациентов, страдающих от этого заболевания и вынужденных делать регулярные инъекции.

Гемофилия представляет собой наследственное заболевание, вызванное мутациями генов, ответственных за свертывание крови. Из-за недостатка определенных белков процесс коагуляции нарушается, что приводит к возникновению кровотечений.

Используемый препарат создан с использованием вирусных векторов: аденоассоциированный вирус 5-го типа доставляет в организм пациента копию гена, кодирующего фактор свертывания IX. С одной инъекции препарата большинству пациентов удается избежать проведения заместительной терапии.

Автор статьи: @naukatv_ru

Источник: @naukatv_ru