Генные ножницы CRISPR-Cas9 были использованы учеными для удаления лишней копии 21-й хромосомы у пациентов с синдромом Дауна. Это генетическое заболевание, связанное с наличием третьей копии 21-й хромосомы, возникает у одного из 700 новорожденных. До сих пор не существует эффективных методов лечения этого заболевания. Новый метод позволяет точно находить и удалять лишнюю хромосому, сохраняя по одной копии от каждого родителя. Эксперименты проводились на индуцированных плюрипотентных стволовых клетках и фибробластах кожи. Для повышения эффективности ученые временно блокировали естественные механизмы восстановления ДНК. После удаления лишней хромосомы клетки восстанавливали нормальную экспрессию генов и свои функции. Однако метод пока не готов для применения на людях, так как может нанести повреждение другим хромосомам.

Источник: @qwerty_live